四、全力做好應(yīng)急審評工作
　?。ㄒ唬┘訌?qiáng)統(tǒng)一領(lǐng)導(dǎo)，制定工作程序
　　按照國家藥監(jiān)局黨組關(guān)于疫情防控應(yīng)急審評審批工作部署，藥審中心聞令而動，一是充分發(fā)揮集體決策作用，迅速成立抗新型冠狀病毒藥物特別審評領(lǐng)導(dǎo)小組，抽調(diào)16個部門148名骨干力量為工作小組成員，先后召開特別審評領(lǐng)導(dǎo)小組會議6次和領(lǐng)導(dǎo)小組專題會18次，明晰工作原則，優(yōu)化工作流程，及時研究解決應(yīng)急審評過程中遇到的問題，保證工作順利推進(jìn)、有序開展。二是制定工作程序，形成1個方案、2個程序、1個規(guī)范，即《藥審中心抗新型冠狀病毒藥物特別審評工作方案》《關(guān)于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物立項(xiàng)申請評議工作程序》《關(guān)于新型冠狀病毒（2019-nCoV）藥物特別專家組評估和審核工作程序》《國家藥監(jiān)局抗新型冠狀病毒藥物專家會議管理規(guī)范》。三是嚴(yán)格落實(shí)“安全守底線、療效有證據(jù)、質(zhì)量能保證、審評超常規(guī)”的工作要求，按照工作程序，依法依規(guī)、科學(xué)規(guī)范審評，標(biāo)準(zhǔn)不降，加速審批。
　　（二）發(fā)揮專家作用，解決技術(shù)難題
　　一是組建特別專家組。按照《國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》（原國家食品藥品監(jiān)督管理局令第21號）規(guī)定和國家藥監(jiān)局新型冠狀病毒感染肺炎疫情應(yīng)對工作組藥品組的決定，藥審中心先后遴選出多位院士和知名專家組成了特別專家組，經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)后開展工作。遇到新的技術(shù)難點(diǎn)問題時，聽取專家意見建議后，由專家投票表決。二是注重發(fā)揮專家技術(shù)支撐作用。通過專家研討會和專家咨詢會解決特定技術(shù)問題，例如針對mRNA新冠病毒疫苗在研發(fā)上存在的難點(diǎn)和潛在的風(fēng)險，藥審中心組織專家形成技術(shù)指導(dǎo)原則，以指導(dǎo)相關(guān)企業(yè)的研發(fā)。
　?。ㄈ?shí)時高效溝通，提高研發(fā)進(jìn)度
　　一是遵循“早期介入、持續(xù)跟進(jìn)、主動服務(wù)”的工作要求，第一時間組織審評力量對咨詢品種或注冊申請立項(xiàng)的科學(xué)性和可行性進(jìn)行評議，并在24小時內(nèi)與申請人進(jìn)行溝通交流，保證申請人盡快提交特別審批注冊申請。二是加強(qiáng)國際合作。積極參加世界衛(wèi)生組織（WHO）、國際藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)盟（ICMRA）等組織召開的視頻電話會議，共同探討研發(fā)審評標(biāo)準(zhǔn)，了解新冠病毒疫苗研發(fā)信息，指導(dǎo)推動研發(fā)企業(yè)赴國外開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)。
　?。ㄋ模┨剿餮袑徛?lián)動，堅持科學(xué)審評
　　一是探索建立研發(fā)審評聯(lián)動工作機(jī)制。邊研發(fā)、邊提交、邊審評，為新冠病毒疫苗研發(fā)爭取到了寶貴時間，確保新冠病毒疫苗等研發(fā)走在世界前列。通過這種工作機(jī)制，大大縮短了審評時間。二是建立技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系。針對新冠病毒的特點(diǎn)，及時制定新冠病毒疫苗、新冠肺炎治療藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則等28個技術(shù)文件，指導(dǎo)企業(yè)高標(biāo)準(zhǔn)研發(fā)，少走彎路，科學(xué)開展審評。
　　五、鼓勵中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展
　　貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記關(guān)于中醫(yī)藥的重要指示精神、《中共中央 國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》及國家藥監(jiān)局要求，藥審中心從改革中藥注冊分類、健全中藥技術(shù)指導(dǎo)原則等各方面積極鼓勵中藥守正創(chuàng)新。一是推動中藥的傳承發(fā)展。起草并由國家藥監(jiān)局發(fā)布《中藥注冊分類及申報資料要求》，豐富古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑的范圍，促進(jìn)古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑研發(fā)，推動其向新藥轉(zhuǎn)化。二是建立完善符合中藥特點(diǎn)的質(zhì)量控制體系。遵循中藥特點(diǎn)和研發(fā)規(guī)律，將中藥獨(dú)特的理論體系和實(shí)踐特點(diǎn)、中藥制劑質(zhì)量控制特點(diǎn)與藥品質(zhì)量控制的一般要求有機(jī)結(jié)合，研究構(gòu)建完善符合中藥制劑特點(diǎn)的質(zhì)量控制方法和策略，制定《中藥新藥用飲片炮制研究指導(dǎo)原則（試行）》《中藥新藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥復(fù)方制劑生產(chǎn)工藝研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥生物效應(yīng)檢測研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等8個技術(shù)指導(dǎo)原則。三是健全符合中藥特點(diǎn)的審評體系。引入新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)用于中藥療效評價，細(xì)化申報資料要求，制定《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《中藥新藥用于糖尿病腎病臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等技術(shù)指導(dǎo)原則，探索構(gòu)建中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)相結(jié)合的審評證據(jù)體系。四是全力做好中藥特別審評工作。充分發(fā)揚(yáng)抗疫精神，制定了《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批申報資料要求（試行）》《用于新冠肺炎中藥注冊申請?zhí)貏e審批技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等，指導(dǎo)應(yīng)急狀態(tài)下的中藥審評。截至2020年12月31日，“三方”中的清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒的IND申請已獲批準(zhǔn)，“三藥”連花清瘟顆粒/膠囊、金花清感顆粒、血必凈注射液獲批增加用于治療新冠肺炎的適應(yīng)癥。五是赴武漢開展實(shí)地調(diào)研和座談，持續(xù)推進(jìn)中藥監(jiān)管科學(xué)“以臨床價值為導(dǎo)向的中藥安全性評價研究”課題研究。六是開展援疆援藏工作，赴西藏開展實(shí)地調(diào)研、與新疆維吾爾自治區(qū)藥品監(jiān)督管理局召開線上座談交流會，支持民族藥發(fā)展。
　　六、加強(qiáng)《藥品注冊管理辦法》配套文件制修訂
　　新修訂的《藥品注冊管理辦法》是貫徹黨中央、國務(wù)院審評審批制度改革精神和落實(shí)新修訂《藥品管理法》的重要規(guī)章，考慮到藥品注冊管理中的具體技術(shù)要求，需要跟隨技術(shù)發(fā)展的腳步不斷調(diào)整完善，在規(guī)章中不適宜作出具體的規(guī)定，因此這些具體技術(shù)要求在《藥品注冊管理辦法》發(fā)布后，以配套文件、技術(shù)指導(dǎo)原則等形式發(fā)布，既能更好地順應(yīng)藥品研發(fā)的科學(xué)規(guī)律，也能確保新舊《藥品注冊管理辦法辦法》的平穩(wěn)過渡和新《藥品注冊管理辦法》的順利實(shí)施。
　　根據(jù)國家局部署，藥審中心統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，加大配套文件的制修訂力度，成立課題組，對重點(diǎn)難點(diǎn)問題開展調(diào)研攻關(guān)，充分聽取專家、業(yè)界意見，力求達(dá)成共識，共參與了48個配套文件制修訂工作，其中牽頭起草配套文件30個。自開展工作以來，已基本完成配套文件公開征求意見工作，部分文件已經(jīng)國家局審核同意后發(fā)布實(shí)施，有效確保了各項(xiàng)審評任務(wù)不斷、不散、不亂，新舊注冊相關(guān)規(guī)定的順利過渡和實(shí)施。
　　七、加快審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)
　　在藥品審評和研發(fā)過程中，指導(dǎo)原則兼具監(jiān)管依據(jù)和技術(shù)要求的雙重職能。《藥品注冊管理辦法》明確從事藥物研制和藥品注冊活動，應(yīng)當(dāng)遵守有關(guān)法律、法規(guī)、規(guī)章、標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范；藥審中心等專業(yè)技術(shù)機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)根據(jù)科學(xué)進(jìn)展、行業(yè)發(fā)展實(shí)際和藥品監(jiān)督管理工作需要制定技術(shù)指導(dǎo)原則和程序，并向社會公布。
　　藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系的建立與完善，是落實(shí)“四個最嚴(yán)”要求的最好實(shí)踐，是藥審中心推進(jìn)審評體系和審評能力現(xiàn)代化的重要舉措。藥審中心通過“定標(biāo)準(zhǔn)、定程序、定計劃”三步走的方式，統(tǒng)籌規(guī)劃以指導(dǎo)原則為核心的審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，圍繞藥品研發(fā)需求和鼓勵創(chuàng)新的原則，對標(biāo)國際先進(jìn)監(jiān)管機(jī)構(gòu)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，加大指導(dǎo)原則制定和公開力度。2020年共開展了119個技術(shù)指導(dǎo)原則制修訂工作，根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，截至2020年12月31日，藥審中心已經(jīng)國家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布了71個指導(dǎo)原則，詳見附件6。
　　在應(yīng)對新型冠狀病毒肺炎、促進(jìn)新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物的研發(fā)和審評質(zhì)量、速度方面，藥審中心發(fā)布了《新型冠狀病毒預(yù)防用疫苗研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等7個指導(dǎo)原則；在著力提升中藥材質(zhì)量研究，鼓勵中藥研發(fā)與創(chuàng)新方面，發(fā)布了《中藥新藥用藥材質(zhì)量控制研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥復(fù)方制劑生產(chǎn)工藝研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥新藥用于慢性便秘臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》等10個指導(dǎo)原則；在鼓勵兒童藥物研發(fā)方面，發(fā)布了《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等3個指導(dǎo)原則；在支持抗腫瘤藥物研發(fā)，進(jìn)一步滿足申請人對具體抗腫瘤藥物的個藥指導(dǎo)原則需求方面，發(fā)布了《抗腫瘤藥聯(lián)合治療臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》《注射用曲妥珠單抗生物類似藥臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則》等22個指導(dǎo)原則；在提高仿制藥質(zhì)量，推進(jìn)仿制藥一致性評價方面，規(guī)范審評標(biāo)準(zhǔn)和尺度，發(fā)布了《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術(shù)要求》《化學(xué)藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術(shù)要求》等9個指導(dǎo)原則。這些指導(dǎo)原則覆蓋新冠應(yīng)急審評標(biāo)準(zhǔn)、兒童用藥、中藥民族藥技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系、抗腫瘤藥物研發(fā)及仿制藥研發(fā)等熱點(diǎn)難點(diǎn)問題，持續(xù)完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系，有效推動藥物研發(fā)創(chuàng)新，不斷優(yōu)化統(tǒng)一審評尺度，大力提升審評質(zhì)量和效率，顯著減少審評自由裁量權(quán)。
　　八、持續(xù)深化藥品審評審批制度改革
　?。ㄒ唬┘涌炀惩庖焉鲜信R床急需新藥審評
　　深入貫徹國務(wù)院常務(wù)會議精神，落實(shí)加快境外已上市臨床急需新藥審評要求，在確定了第一二批74個品種名單的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委組織有關(guān)專家研究論證，遴選臨床急需新藥品種，藥審中心發(fā)布了第三批7個品種名單。對于符合《國家藥品監(jiān)督管理局 國家衛(wèi)生健康委員會關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》（2018年第79號）規(guī)定情形的品種，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委已組織進(jìn)行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外已上市新藥在我國上市速度較慢的問題，進(jìn)一步提高了公眾用藥的可及性。
　　2020年，藥審中心完成了13個用于治療罕見病的、臨床急需的藥品的技術(shù)審評，均在規(guī)定時限內(nèi)完成，罕見病藥品在3個月之內(nèi)完成審評，其他臨床急需藥品在6個月之內(nèi)完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時間差距。截至2020年12月31日，已發(fā)布的三批81個品種臨床急需境外已上市新藥中，已有38家企業(yè)的48個品種提出注冊申請，其中39個品種已獲批上市或完成審評，100%在時限內(nèi)完成審評工作，詳見附件7。
　　（二）加速推動仿制藥一致性評價工作
　　2020年，藥審中心采取切實(shí)有效措施加速推進(jìn)仿制藥一致性評價工作。
　　一是在口服固體制劑一致性評價工作的基礎(chǔ)上，積極推進(jìn)注射劑一致性評價工作。國家藥監(jiān)局于5月12日發(fā)布《關(guān)于開展化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作的公告》（2020年第62號），正式啟動注射劑一致性評價工作。藥審中心發(fā)布《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術(shù)要求》《化學(xué)藥品注射劑仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價申報資料要求》和《化學(xué)藥品注射劑（特殊注射劑）仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價技術(shù)要求》等技術(shù)要求。針對正式啟動前已有620件待審評的注射劑一致性評價申請，藥審中心成立專項(xiàng)審評工作組，采取細(xì)化分類處理措施，嚴(yán)格執(zhí)行一次性發(fā)補(bǔ)，明確注射劑一致性評價注冊檢查的隨機(jī)原則，加快審評速度，在不到5個月的時間內(nèi)完成了620件品種的審評，一致性評價按時限審評已進(jìn)入常態(tài)化。
　　二是繼續(xù)規(guī)范參比制劑遴選工作，強(qiáng)化服務(wù)與指導(dǎo)。藥審中心發(fā)布《化學(xué)仿制藥參比制劑遴選申請資料要求》（藥審中心通告2020年第32號），進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)申請人的自查環(huán)節(jié)，提高參比制劑遴選工作效率。通過進(jìn)一步規(guī)范內(nèi)部審核、專家委員會審核等流程，2020年優(yōu)化了參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一致性評價工作以來共發(fā)布參比制劑目錄35批，涉及3963個品規(guī)（1703個品種），其中包括注射劑參比制劑975個品規(guī)（405個品種）。
　　三是加強(qiáng)信息公開和培訓(xùn)。2020年7月舉辦線上化學(xué)仿制藥注射劑一致性評價技術(shù)研討會，對注射劑一致性評價技術(shù)要求、特殊注射劑技術(shù)要求、參比制劑申請資料要求等進(jìn)行宣講。
　　四是持續(xù)推進(jìn)生物等效性試驗(yàn)備案工作。2020年化學(xué)藥生物等效性試驗(yàn)備案平臺共收集了672條記錄，仿制藥一致性評價生物等效性試驗(yàn)備案平臺共收集了292條記錄。
　?。ㄈ┤媛鋵?shí)臨床試驗(yàn)期間風(fēng)險管理
　　為落實(shí)《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中有關(guān)臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險管理工作，藥審中心在國家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，發(fā)布了《藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息評估與管理規(guī)范（試行）》、《研發(fā)期間安全性更新報告管理規(guī)范（試行）》和《藥物臨床試驗(yàn)登記及信息公示管理規(guī)范（試行）》3個配套文件。為進(jìn)一步加強(qiáng)臨床試驗(yàn)過程的安全信息監(jiān)測、識別、評估和風(fēng)險控制，制定了《藥品審評中心藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息評估與風(fēng)險管理工作程序（試行）》，上線運(yùn)行“臨床試驗(yàn)期間安全風(fēng)險管理系統(tǒng)”，對臨床試驗(yàn)期間的安全信息，如可疑且非預(yù)期嚴(yán)重不良反應(yīng)（SUSAR）和研發(fā)期間安全性更新報告（DSUR）等開展全過程信息系統(tǒng)化的風(fēng)險評估。
　　2020年藥審中心接收來自國內(nèi)外的SUSAR個例報告164403份（涉及病例為57995例）。其中，來自中國的SUSAR個例報告17243份（涉及病例為4647例）；接收DSUR共計1775份；完成臨床試驗(yàn)登記2610項(xiàng)（含新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物）。對18個藥物臨床試驗(yàn)中存在的安全性風(fēng)險，提出了進(jìn)一步的風(fēng)險控制處理意見，包括一般風(fēng)險控制（如修改臨床試驗(yàn)方案、修改知情同意書、修改研究者手冊、補(bǔ)充完善風(fēng)險控制措施）和建議申請人主動暫停臨床試驗(yàn)等。
　　面對突如其來的嚴(yán)重新冠肺炎疫情，藥審中心探索建立了申請人進(jìn)行臨床試驗(yàn)進(jìn)展信息報告機(jī)制與通道，規(guī)范了相關(guān)工作程序與技術(shù)要求，發(fā)布了《新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗(yàn)管理指導(dǎo)原則（試行）》，制定了規(guī)范統(tǒng)一的《應(yīng)急審批品種臨床試驗(yàn)進(jìn)展和安全監(jiān)測工作文件》。通過每日和每周的動態(tài)風(fēng)險溝通交流，實(shí)施有效的風(fēng)險監(jiān)測與風(fēng)險控制。對2020年2月2日至2020年12月31日經(jīng)特別審批程序批準(zhǔn)15個疫苗、16個生物制品、6個化學(xué)藥、2個中藥的臨床試驗(yàn)共39個品種實(shí)施動態(tài)安全監(jiān)測，完成了應(yīng)急審批新冠病毒疫苗及新冠肺炎治療藥物臨床試驗(yàn)進(jìn)展及安全性監(jiān)測報告共195份。
　　藥審中心參加《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》（GVP）的起草工作，撰寫臨床試驗(yàn)期間藥物警戒相關(guān)內(nèi)容和要求。完成《臨床試驗(yàn)期間安全信息管理：國際醫(yī)學(xué)科學(xué)組織理事會（CIOMS）VI工作組報告》的翻譯與出版工作，召開“疫情期間臨床試驗(yàn)管理及遠(yuǎn)程智能技術(shù)應(yīng)用學(xué)術(shù)交流視頻會議”，探索開展遠(yuǎn)程智能化臨床試驗(yàn)的安全管理工作，穩(wěn)步提升臨床試驗(yàn)期間安全信息評估和風(fēng)險管理能力。
　?。ㄋ模├^續(xù)夯實(shí)審評科學(xué)基礎(chǔ)建設(shè)
　　1.審評質(zhì)量管理體系建設(shè)
　　發(fā)揮審評質(zhì)量管理體系對藥品審評工作持續(xù)有效運(yùn)行的保障作用。一方面是應(yīng)對新法律規(guī)章實(shí)施對審評業(yè)務(wù)工作帶來的風(fēng)險和挑戰(zhàn)，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》及其配套文件要求，及時組織對《質(zhì)量手冊》等體系文件進(jìn)行全面修訂，加強(qiáng)藥品審評業(yè)務(wù)與質(zhì)量體系的結(jié)合；另一方面是應(yīng)對新冠肺炎疫情對審評工作帶來的影響，通過開展藥審中心專項(xiàng)內(nèi)部監(jiān)督檢查，充分鍛煉藥審中心內(nèi)審員隊伍，及時發(fā)現(xiàn)存在的風(fēng)險并組織改進(jìn)；同時持續(xù)開展年度滿意度調(diào)查工作，收集國家藥監(jiān)局和申請人對藥審中心在落實(shí)新注冊相關(guān)要求、應(yīng)對新冠肺炎疫情風(fēng)險防控時的意見和建議，為提高審評質(zhì)量和效率提供思路，發(fā)揮質(zhì)量體系對各項(xiàng)工作的支持作用。
　　2.強(qiáng)化審評信息化建設(shè)
　　為確保各項(xiàng)審評改革工作執(zhí)行過程中的規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化、數(shù)字化，藥審中心大力推進(jìn)信息化建設(shè)，依據(jù)《藥品注冊管理辦法》和流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系，以藥品審評業(yè)務(wù)流程為基礎(chǔ)，立足工作實(shí)際，對藥品技術(shù)審評系統(tǒng)升級完善。新增發(fā)補(bǔ)前的專業(yè)審評問詢和發(fā)補(bǔ)后的補(bǔ)充資料問詢平臺，優(yōu)化溝通交流系統(tǒng)，加強(qiáng)審評期間與申請人的主動溝通交流，促進(jìn)審評業(yè)務(wù)工作開展；新增異議處理審核和注冊檢驗(yàn)網(wǎng)絡(luò)通道，調(diào)整優(yōu)先審評審批系統(tǒng)，強(qiáng)化審核流程可操作性，保障審評審批工作順利實(shí)施。開通受理網(wǎng)上預(yù)約通道，減少人員流動聚集，有效保障新冠肺炎疫情期間申請人受理業(yè)務(wù)的有序辦理；增加突破性治療藥物程序，為鼓勵創(chuàng)新和加快臨床急需品種上市拓寬審評通道。通過信息化手段助力藥品審評審批業(yè)務(wù)管理，強(qiáng)化網(wǎng)絡(luò)信息安全保障，不斷提升藥品審評審批工作質(zhì)量和效率。目前藥審中心網(wǎng)站申請人之窗實(shí)名注冊申請企業(yè)10674家，基本實(shí)現(xiàn)了藥品、原料藥、輔料、包材注冊申請人網(wǎng)上業(yè)務(wù)辦理的全覆蓋。
　?。ㄎ澹┓e極推進(jìn)流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)
　　為貫徹黨的十九屆四中、五中全會精神，加強(qiáng)治理體系、治理能力建設(shè)，以流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)為抓手，不斷推進(jìn)藥品審評體系和審評能力的現(xiàn)代化。按照前期工作計劃，藥審中心已全面鋪開任務(wù)受理、任務(wù)分配、專業(yè)審評、綜合審評、溝通交流、專家咨詢、書面發(fā)補(bǔ)、核查檢驗(yàn)共8個子課題的科學(xué)管理體系試點(diǎn)建設(shè)，并印發(fā)《藥審中心關(guān)于運(yùn)行藥品專業(yè)審評流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系有關(guān)問題的通知》等8個文件，制定科學(xué)管理體系制度制修訂計劃（含28項(xiàng)制度），截至2020年12月31日已完成14項(xiàng)。注重試點(diǎn)建設(shè)成果的信息化，將各項(xiàng)措施納入審評信息系統(tǒng)，增強(qiáng)措施執(zhí)行的剛性約束，提高了科學(xué)監(jiān)管和智慧審評能力。
　　形成按季度匯報機(jī)制，定期組織匯報試點(diǎn)運(yùn)行情況。建立了改革措施管理臺賬，納入了58項(xiàng)需要監(jiān)督的改革措施，按月度對每項(xiàng)改革措施實(shí)施的責(zé)任落實(shí)、進(jìn)展情況、新問題和解決建議予以一體化動態(tài)管理。召開了試點(diǎn)推進(jìn)座談會、子課題結(jié)題座談會，對各子課題試點(diǎn)進(jìn)度、成效、問題等進(jìn)行總結(jié)分析。建立了促進(jìn)試點(diǎn)建設(shè)的長效運(yùn)行機(jī)制，常態(tài)化、一體化推進(jìn)科學(xué)審評、高效審評和廉潔審評。
　?。┏掷m(xù)開展ICH工作
　　切實(shí)推進(jìn)我國藥品審評審批體系與國際接軌，參與ICH指導(dǎo)原則的國際協(xié)調(diào)。一是積極參與ICH議題協(xié)調(diào)工作，自原國家食品藥品監(jiān)督管理總局2017年加入ICH以來，已向36個ICH工作組派出了69名專家，2020年參與ICH工作組電話會437場。二是進(jìn)一步推進(jìn)ICH三級指導(dǎo)原則實(shí)施工作，國家藥監(jiān)局共發(fā)布了3個ICH指導(dǎo)原則適用及推薦適用公告。三是組織開展ICH指導(dǎo)原則培訓(xùn)工作，藥審中心開展ICH指導(dǎo)原則線上培訓(xùn)共15場，主要圍繞29個ICH指導(dǎo)原則的技術(shù)要點(diǎn)、實(shí)施現(xiàn)狀、實(shí)施過程中可能存在的問題等內(nèi)容進(jìn)行宣貫。培訓(xùn)對象主要包括國家藥監(jiān)局相關(guān)司局、各直屬單位、各省級藥監(jiān)局和省級藥檢機(jī)構(gòu)的相關(guān)工作人員，共計2723人觀看培訓(xùn)直播，4244人觀看直播回放。四是召開ICH指導(dǎo)原則和協(xié)調(diào)議題研討會，為廣泛聽取行業(yè)及學(xué)界專家意見，2020年藥審中心共召開ICH國內(nèi)專家研討會15場，共計312人參會。
　?。ㄆ撸┘訌?qiáng)審評隊伍建設(shè)和管理
　　加強(qiáng)審評隊伍建設(shè)，暢通審評員職業(yè)發(fā)展通道，開展主審審評員認(rèn)定工作；完善聘期考核評價體系，加強(qiáng)員工聘期考核工作；開展補(bǔ)充性招聘，引進(jìn)臨床、統(tǒng)計等緊缺專業(yè)人才；加強(qiáng)員工培訓(xùn)，組織開展《藥品注冊管理辦法》及配套文件系列講座、實(shí)訓(xùn)、英語口語等培訓(xùn)。
　　九、加強(qiáng)服務(wù)指導(dǎo)、改進(jìn)工作效率和作風(fēng)
　　2020年，藥審中心馳而不息強(qiáng)化作風(fēng)建設(shè)，積極服務(wù)藥品高質(zhì)量發(fā)展新要求。
　　一是緊密圍繞新冠肺炎疫情防控大局，超常規(guī)創(chuàng)新開展應(yīng)急審評審批，加強(qiáng)審評服務(wù)保障，全力做好新冠病毒疫苗審評過程中的各項(xiàng)工作。面對新冠肺炎疫情對新冠病毒疫苗藥物的急迫需求，藥審中心堅持尊重科學(xué)規(guī)律，建立早期介入，持續(xù)跟蹤，主動服務(wù)、研審聯(lián)動的工作機(jī)制，始終保持24小時與企業(yè)暢通溝通的狀態(tài)，無論多晚，即使是凌晨3-4點(diǎn)鐘，都會第一時間反饋研發(fā)企業(yè)訴求，在推動境外臨床試驗(yàn)上強(qiáng)化擔(dān)當(dāng)，在創(chuàng)新審評審批中挖潛增效，成功高效推動國藥集團(tuán)新冠病毒疫苗附條件批準(zhǔn)上市和5個疫苗品種進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)，確保中國新冠病毒疫苗走在世界前列，及時有力支撐了疫情防控大局。同時貫徹落實(shí)習(xí)近平總書記堅持中西醫(yī)結(jié)合、中西藥并用的重要指示精神，主動對接臨床救治中應(yīng)用的“三藥三方”生產(chǎn)企業(yè)和研發(fā)單位，積極做好有效中藥方劑轉(zhuǎn)化產(chǎn)品注冊和臨床試驗(yàn)申請技術(shù)指導(dǎo)，確保中藥第一時間用于新冠肺炎患者救治。這些成果不僅確保了防疫的應(yīng)急所需，還為常態(tài)化疫情防控準(zhǔn)備了重要的戰(zhàn)略資源，不僅提振了國人戰(zhàn)勝疫情的信心，還為全球疫情防控貢獻(xiàn)了中國力量。
　　二是強(qiáng)化服務(wù)申請人溝通交流。在新冠肺炎疫情防控常態(tài)化的情況下，全面落實(shí)新冠肺炎疫情聯(lián)防聯(lián)控措施，最大限度減少人員流動聚集，阻斷疫情傳播擴(kuò)散渠道，切實(shí)保障申請人的生命安全和身體健康，暫停現(xiàn)場咨詢業(yè)務(wù)的同時開通了電話咨詢業(yè)務(wù)。增設(shè)立了8個聯(lián)系郵箱，申請人可以郵件咨詢問題并提供在審品種受理號等信息，項(xiàng)目管理人員將在3個工作日內(nèi)與該受理號相關(guān)的申請人進(jìn)行聯(lián)系。通過不斷豐富和拓展溝通交流的渠道和方式，服務(wù)和便利申請人；為鼓勵創(chuàng)新，更好地體現(xiàn)溝通交流的服務(wù)屬性，結(jié)合《藥品注冊管理辦法》，從藥物研制規(guī)律和注冊要求出發(fā)，秉持為藥品注冊申請人服務(wù)的原則，修訂后發(fā)布了《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》。在保證受試者安全性的基礎(chǔ)上，將Ⅱ類會議劃分為依法應(yīng)溝通交流、原則上應(yīng)當(dāng)溝通交流、可以溝通交流三類情形，并明確和細(xì)化了三類溝通交流的情形和要求；為提高溝通交流申請辦理的可預(yù)見性和效率，藥審中心通過持續(xù)優(yōu)化溝通交流管理，細(xì)化環(huán)節(jié)時限控制，確保了申請人能夠盡快享受到優(yōu)質(zhì)的溝通交流服務(wù)，努力滿足申請人逐年增加的溝通交流需求，將2020年溝通交流申請辦理量提升至2019年辦理量的1.31倍，這也是2016年辦理量的11.35倍。
　　三是持續(xù)改善內(nèi)部工作作風(fēng)，提高工作效率。這一年藥審中心繼續(xù)深化審評審批制度改革，持續(xù)優(yōu)化審評流程，嚴(yán)格時限管理，實(shí)施審評任務(wù)分析會制度，加強(qiáng)項(xiàng)目督導(dǎo)，鼓勵藥品創(chuàng)新，推動仿制藥高質(zhì)量發(fā)展，審評質(zhì)量和效率有了極大地提升，2020年全年審結(jié)任務(wù)整體按時完成率創(chuàng)歷史新高。藥品審評審批的可預(yù)期性進(jìn)一步提高，順利完成《十三五藥品安全規(guī)劃》涉及藥品審評審批改革目標(biāo)。通過5年來深化藥品審評審批制度改革的不懈努力，藥審中心實(shí)現(xiàn)了量變到質(zhì)變的飛躍，藥品平均審評時限大幅壓縮，審評能力大幅提升，一大批創(chuàng)新藥、臨床急需藥獲批上市，累計通過和視同通過一致性評價審評的品種已達(dá)445個，為十四五藥品審評事業(yè)的發(fā)展奠定了堅實(shí)的基礎(chǔ)。
　　藥審中心將深入梳理在提高審評效率、創(chuàng)新審評方式等方面的經(jīng)驗(yàn)做法，使應(yīng)急狀態(tài)下的臨時性措施，有序地上升為常態(tài)化審評工作長效機(jī)制，將被動選擇但被實(shí)踐證明長期有效的方法轉(zhuǎn)化為常態(tài)化條件下提高審評能力的主動選擇。
　　十、加大藥品審評審批信息公開力度
　　藥審中心持續(xù)推進(jìn)技術(shù)審評的信息公開工作，提高藥品審評審批工作透明度。一是完善信息公開制度，發(fā)布了《藥品審評審批信息公開管理辦法》，明確信息公開的范圍、種類、時限等要求，為做好信息公開工作提供了制度依據(jù)。二是大力推動新藥技術(shù)審評報告的公開，自開展工作以來已完成公開新藥技術(shù)審評報告316個，指導(dǎo)行業(yè)研發(fā)，更好的服務(wù)藥品注冊申請人和公眾。三是加大技術(shù)審評過程信息公開力度，通過藥審中心網(wǎng)站向申請人進(jìn)一步公開了審評排隊信息、優(yōu)先審評的狀態(tài)信息、溝通交流申請及辦理信息等信息，新增了“突破性治療公示”的欄目，公開了“擬突破性治療品種、異議論證結(jié)果”等信息。方便申請人查詢信息，進(jìn)一步拓寬了申請人的溝通渠道，及時回應(yīng)社會關(guān)切，提高了審評審批工作的透明度。
　　十一、2021年重點(diǎn)工作安排
　　2020年，藥品審評工作取得了一定進(jìn)展，但仍存在著一些問題：一是注冊申請申報量，特別是創(chuàng)新藥申報量連年遞增，藥審中心審評隊伍規(guī)模結(jié)構(gòu)與審評任務(wù)量配比失衡；二是高層次及緊缺專業(yè)人才引進(jìn)難、新進(jìn)審評員急需長期專業(yè)培訓(xùn)等審評能力現(xiàn)代化短板問題突出；三是新舊注冊相關(guān)規(guī)定過渡期間，應(yīng)及時研究問題，給予相應(yīng)的解決措施。2021年藥審中心將緊密圍繞國家藥監(jiān)局工作部署，重點(diǎn)開展以下工作：
　?。ㄒ唬┓e極推動制度體系建設(shè)
　　完善新《藥品注冊管理辦法》配套文件，做好新舊注冊相關(guān)規(guī)定過渡期相關(guān)工作，穩(wěn)妥處理歷史問題；繼續(xù)開展藥品審評流程導(dǎo)向科學(xué)管理體系建設(shè)工作，構(gòu)建長效運(yùn)行機(jī)制，完善藥品技術(shù)指導(dǎo)原則體系，規(guī)范中心制度體系建設(shè)，推動審評體系和審評能力現(xiàn)代化；深入推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)研究，深化與高校、科研院所合作，加快首批重點(diǎn)項(xiàng)目研究成果轉(zhuǎn)化。
　　（二）毫不放松做好應(yīng)急審評審批工作
　　始終保持應(yīng)急工作狀態(tài)，完善研審聯(lián)動機(jī)制，堅持特事特辦，促進(jìn)包括中醫(yī)藥、抗體藥物等新冠肺炎治療藥物的研發(fā)；持續(xù)做好應(yīng)急審評審批核查檢驗(yàn)協(xié)調(diào)工作；繼續(xù)強(qiáng)化服務(wù)指導(dǎo)，持續(xù)跟進(jìn)各條技術(shù)路線新冠病毒疫苗研發(fā)進(jìn)展，依法依規(guī)嚴(yán)格審評，繼續(xù)做好新冠肺炎治療藥物和新冠病毒疫苗審評工作；全面總結(jié)應(yīng)急審評審批工作經(jīng)驗(yàn)，完善審評審批制度體系，進(jìn)一步激發(fā)藥品創(chuàng)新發(fā)展活力。
　?。ㄈ┘涌旖⒎现嗅t(yī)藥特點(diǎn)的中藥審評機(jī)制體系
　　構(gòu)建中醫(yī)藥理論、中藥人用經(jīng)驗(yàn)和臨床試驗(yàn)“三結(jié)合”的審評證據(jù)體系，組建古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑專家審評委員會，扎實(shí)推進(jìn)中藥審評審批改革；參考“三方”審評審批經(jīng)驗(yàn)，逐步探索適合古代經(jīng)典名方的中藥復(fù)方制劑的審評指導(dǎo)原則和標(biāo)準(zhǔn)，完善符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的技術(shù)指導(dǎo)原則；加快確有臨床價值的中藥新藥審批，發(fā)揮中醫(yī)藥在疾病防治中的獨(dú)特優(yōu)勢。
　?。ㄋ模┏掷m(xù)深化審評審批制度改革
　　鞏固按時限審評改革成果，完善項(xiàng)目管理工作機(jī)制；完善專家咨詢委員會制度，解決爭議重大疑難問題，利用巡視整改要求推動制度改革，加大審評審批信息公開力度，優(yōu)化溝通交流制度，提高審評服務(wù)水平；細(xì)化上市藥品變更管理技術(shù)要求，指導(dǎo)藥品上市許可持有人開展上市后持續(xù)研究；進(jìn)一步加強(qiáng)臨床試驗(yàn)期間安全性評價及藥物警戒體系建設(shè)；持續(xù)推進(jìn)ICH指導(dǎo)原則在國內(nèi)轉(zhuǎn)化實(shí)施；加快審評數(shù)字化建設(shè)，推進(jìn)eCTD系統(tǒng)使用。加快推進(jìn)研發(fā)生產(chǎn)主體信息庫建設(shè)。
　　（五）堅持鼓勵藥品研發(fā)創(chuàng)新
　　持續(xù)完善藥品審評審批制度體系，堅持以安全有效為根本標(biāo)準(zhǔn)，優(yōu)化審評資源配置，在創(chuàng)新藥審評中探索實(shí)施“提前介入”“研審聯(lián)動”“平行檢驗(yàn)”“前置檢驗(yàn)”等方式；繼續(xù)鼓勵新藥好藥研發(fā)創(chuàng)新，強(qiáng)化溝通交流，優(yōu)先配置資源，進(jìn)一步細(xì)化和實(shí)施突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評、特別審批等加快審評程序，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度。
　?。┩苿臃轮扑幐哔|(zhì)量發(fā)展
　　持續(xù)完善仿制藥參比制劑遴選，堅持標(biāo)準(zhǔn)不降低的原則，穩(wěn)妥有序推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價；進(jìn)一步完善仿制藥相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則和標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)；以建立審評要點(diǎn)體系為基礎(chǔ)，推動仿制藥審評科學(xué)規(guī)范、標(biāo)準(zhǔn)，提高仿制藥審評質(zhì)量和效率。
　?。ㄆ撸﹥?yōu)化人才隊伍建設(shè)
　　按照國家藥監(jiān)局統(tǒng)一部署，全力指導(dǎo)和推進(jìn)長三角、大灣區(qū)兩個分中心建設(shè)；以專業(yè)培訓(xùn)為抓手，進(jìn)一步加強(qiáng)藥品審評隊伍能力建設(shè)；配合藥品審評業(yè)務(wù)，積極開展人員招聘工作，加強(qiáng)隊伍建設(shè)；進(jìn)一步加強(qiáng)專業(yè)技術(shù)隊伍建設(shè)，完善專業(yè)技術(shù)隊伍晉升等制度；進(jìn)一步嚴(yán)格人員招聘條件，規(guī)范人員離職，嚴(yán)格隊伍管理。
　　十二、結(jié)語
　　大鵬一日同風(fēng)起，扶搖直上九萬里。2021年是實(shí)施“十四五”規(guī)劃的開局之年，藥審中心將在國家藥監(jiān)局的堅強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，堅持以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，全面貫徹黨的十九大和十九屆二中、三中、四中、五中全會精神，堅持以人民為中心的發(fā)展思想，按照立足新發(fā)展階段，貫徹新發(fā)展理念，構(gòu)建新發(fā)展格局的要求，以習(xí)近平總書記“四個最嚴(yán)”要求為根本遵循，以鼓勵創(chuàng)新推動藥品高質(zhì)量發(fā)展為主題，以深化藥品審評審批制度改革為主線，以滿足人民日益增長的美好生活需要為根本目的，以建設(shè)國際化現(xiàn)代化科學(xué)化藥品審評機(jī)構(gòu)為根本動力，堅持為國為民履職盡責(zé)，切實(shí)保障藥品安全有效可及，保護(hù)和促進(jìn)公眾健康，努力實(shí)現(xiàn)“十四五”時期發(fā)展開好局、起好步，以優(yōu)異成績迎接中國共產(chǎn)黨成立100周年。

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